London (Reuters) – die europäischen Regulierungsbehörden empfohlen die

Anrechnung des ersten Medikaments aufgrund der Gentherapie die

westliche Welt, nach der Ablehnung von vorherigen dreimal

in Was ist ein wichtiger Fortschritt für den neuen Bereich der

medizinischen Technologie.

mehr als 20 Jahre nach den ersten Experimenten mit der

innovative Methode der Reparatur der defekten Gene, die

Wissenschaftler und Pharmaunternehmen immer noch Probleme haben

gen auf die Praxis Therapie durchzuführen

die Entscheidung am Freitag durch die Europäische Agentur für

Arzneimittel (EMA für seine Abkürzung in Englisch) ist ein Sieg für

Lab, die Medizin, die kleine fertigt,

Biotech niederländische UniQure, und die Möglichkeit des Lebens für

Patienten mit der extrem seltene genetische Erkrankung Mangel an

Lipoproteinlipase (DLPL).

< p> However, too late for investors of the

proprietary drug, Molecular Amsterdam previous signature

Therapeutics (AMT).

after the initial prescription Glybera, AMT refusals was

acquired in April by the private company uniQure because no longer

could be financed in the public markets.

patients with DLPL are incapable of managing the

particles of fat in your blood plasma and fear eating one

standard meal because it can cause acute inflammation of the

pancreas.

disorder, which is estimated to affect no more than one or two

people per million, it can cause acute pancreatitis and death.

obtain approval for Glybera is particularly a

challenge because the company could only prove the test on 27

patients in clinical trials, due to the level of rarity of the

condition.

In diesem wenig Europäische Agentur evidenzbasierte Ihre

Zurückhaltung anfängliche genehmigen das Medikament.

, aber der Fahrer Sitz in London, sagte jetzt

akzeptiert, dass es ein ausreichendes Ergebnis zu rechtfertigen ist die

grünes Licht für diejenigen, die am stärksten unter den Patienten Störung, mit

der Bedingung, die diejenigen, die die Therapie erhalten, werden weiterhin

gesteuert.

potential für Gentherapie

“Diese Zulassung entsperrt das Potential der Therapie

genetische, denn es sowohl die erste von EMA als der ist

FDA (Lebensmittel und Medikamente der Staaten Verwaltung

Vereinigten)”, sagte in einem Interview des CEO der

UniQure, Jorn Aldag.

die Idee der Behandlung von Krankheiten ersetzen Gene

defekt mit einer Kopie, die gut funktioniert, erhalten Kredit in

1990, with the success of the first clinical tests of the

gene therapy in the world against a rare condition called

syndrome of severe combined immunodeficiency (SCID).

field then suffered a major setback when a

Arizona teenager died in an experiment with therapy

gene in 1999 and two French with SCID children developed

leukemia in 2002.

in China, Shenzhen SiBiono GeneTech was awarded in 2003

approval for a drug based on gene therapy for

cancer of head and neck, but so far have not

approved products of this type or in Europe or in the United States

.

more recently, some big drug companies

the field of therapy have also been explaining genetics.

GlaxoSmithKline, for example, signed an agreement in 2010 with

< p> Italienische Forscher entwickeln Therapie gegen die

SCID.

UniQure bereitet nun die Bestellungen absenden

Genehmigungder Glybera in USA, Kanada und andere

Märkten.