Inbetriebnahme eines europäischen Projekts für die Behandlung von Patienten mit Fanconi Anämie durch Gentherapie.

-EUROFANCOLEN ist der Name des European Consortium, die dieses Projekt entwickeln wird, dieses Konsortium bringt Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi Anämie. Das Konsortium wird koordiniert von Dr. Juan a.. Bueren, CIEMAT und Forscher des Zentrums der biomedizinischen Forschung im Netz für seltene Krankheiten (CIBERER)

Madrid, Januar 2013 – Montag, 28. Januar, hat damit begonnen ein neues Projekt, gefördert durch den siebten Programm der Europäischen Union für die Behandlung von hämatologischen Problem der Patienten mit Fanconi Anämie durch Korrektur der genetische Defekt in die Stammzellen aus dem Knochenmark des Patienten. Das Projekt konnte dank der Mühe mehr als zehn Jahren der präklinischen und klinischen Forschung gelegt.

Für die Realisierung dieses Projektes wurde gegründet von einem europäischen Konsortium (EUROFANCOLEN) zwischen wissenschaftlichen Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi Anämie oder Gentherapie für andere Krankheiten. In klinischen Studien zur Entwicklung neuer Medikamente werden verwendet, um die Erfassung einer großen Zahl von hämatopoetischen Stammzellen zu erleichtern (verantwortlich für die Bildung von Blutzellen) der Patienten.

In einer zweiten Phase werden diese Zellen ausgesetzt werden Vektoren Lentivirales, veränderten Virus, die vibrieren, das therapeutische Gen namens HEMATOPOIETIC um die Korrektur des genetischen Defekts diese Stammzellen des Lebens zu erleichtern. Diese therapeutische Strategie wurde von Forschern in diesem Konsortium bei Patienten mit angeborener Immundefekte oder β-Thalassämie bereits mit Erfolg verwendet. Da neues gen, aus der Familie der Lentiviren Übertragung Vektor, zeigen mehr Sicherheit und Effizienz als zuvor verwendeten Vektoren, die meisten klinischen Studien der verwendet Gentherapie, die sind immer im Gange jetzt diese neue Familie von Vektoren.

Die Einrichtung des European Consortium des EUROFANCOLEN ist eine spanische Initiative gefördert durch das Ministerium für Gesundheit, soziale Dienste und Geschlechter, für die Behandlung von Fanconi Anämie durch Gentherapie vorangestellt.

EUROFANCOLEN wird von Dr. John A. Beuren, der Mitte der Energieforschung, Umwelt und Technik (CIEMAT) koordiniert und CIBER seltener Krankheiten (CIBERER), und die folgenden Teams der Grundlagenforschung und der klinischen Forscher beteiligt:

Dr. Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (de).

DRA. Marina Cavazzana-Calvo. Necker-Krankenhaus (Fr).

Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute der Kindergesundheit und Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).

Dr. Julián Sevilla. Krankenhaus Infantil Universitario Niño Jesús (Es).

DRA. Cristina Tag Heredia. Krankenhaus Vall d ’ Hebron (de).

DRA. Anne Galy. GENETHON (Fr).

Dr. Jean Soulier. Saint Louis Hospital und der Universität Paris (Fr).

Dr. Jordi Surrallés University autonome Barcelona/CIBERER (de).

Dr. Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger).

Dr. Manfred Schmidt. Deutsches Krebsforschungszentrum. DKFZ/NCT (Ger).

D. Mario Romero. IDETRA (de).

Als wissenschaftlicher Berater des Projektes Dr sind. Eliane Gluckman der Hospital Saint Louis in Paris, der die erste Transplantation von Nabelschnurblut, gerade bei einem Patienten mit Fanconi Anämie, durchgeführt und Dr. Jakub Tolar, Fanconi-Anämie-Forschung-Stiftung (FARF) und Kinder ’ s Hospital of Minnesota in eines der Krankenhäuser in größere Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit dieser Erkrankung.

Die öffentliche Präsentation des Projektes wurde am Montag, 28. Januar, um 15 Uhr in der Aula der die CIEMAT (Avenida Complutense 22. durchgeführt (28040 Madrid). Das Gesetz hat mit der Teilnahme von gezählt: Ramón Gavela (stellvertretender Generaldirektor der CIEMAT, Madrid, Spanien), Eliane Gluckman (Saint Louis Hospital, Paris, Frankreich), Marina Cavazzana (Necker-Krankenhaus, Paris, Frankreich), Adrian Thrasher (University College London, Vereinigtes Königreich), Fulvio Mavilio (Direktor Científico de Genethon, Frankreich) und Juan Bueren (CIEMAT/CIBERER(, Madrid, Spanien).

Zusammenfassung der das Proyecto:

Fanconi-Anämie ist eine schwere erbliche Erkrankung durch das Versagen des Knochenmarks, eine Erhöhung der Anfälligkeit für Krebs und Missbildungen. Die Allogene Transplantation (die von anderen Personen stammen) Zellen hämatopoetischen Stammzellen ist derzeit die einzig sichere Behandlung für hämatologische Symptome der Krankheit, obwohl es oft Komplikationen der Immunsuppression und Myelosuppression (verminderte Aktivität des Knochenmarks) des Patienten zugeordnet ist, die so genannte Krankheit der Graft-versus-Host (eine Absage an die Zellen des Empfängers) und einen langfristigen Anstieg der Inzidenz von Plattenepithel-Karzinom, eine bestimmte Art von epithelialem Krebs.

Die Schwierigkeiten, wenn eine ausreichende Anzahl von Stammzellen von Patienten mit Fanconi Anämie und die Verwendung von unwirksamen Protokolle übertragen DNA (suboptimale Transduktion Protokolle) bisher haben begrenzt den Erfolg der klinischen Studien der Gentherapie bei Patienten mit der Krankheit.

Der von EUROFANCOLEN vorgeschlagene innovative Gen Therapie Ansatz beinhaltet die Verwendung von zwei neuen biotechnologischen Innovationen. Auf der einen Seite die Entdeckung neuer Medikamente mit einer starken Aktivität mobilisieren Stammzellen aus dem Knochenmark in das periphere Blut. Auf der anderen Seite die Entwicklung eines neuen Vektors Lentivirale von Mitgliedern des Konsortiums, genehmigt von der Europäischen Kommission im Dezember 2010 neue Droge Waise; mit anderen Worten, beeinflußt die einen geringen Anteil von Menschen, für Patienten mit Fanconi-Anämie.

Daher ist das Hauptziel dieses Projektes ist die Entwicklung einer sicheren und effizienten Gen Therapie-Protokoll für Patienten mit Fanconi-Anämie des Subtyps auf häufig bei diesen Patienten häufig, durch die genetische Korrektur ihrer zuvor mobilisierte hämatopoetischen Stammzellen in das periphere Blut.