London (Reuters) – Europäischer Regulierungsstellen empfohlen, die

Genehmigung des ersten Medikaments basierend auf Gentherapie von der

Westlichen Welt, nach der Ablehnung in drei früheren Gelegenheiten

Was ist ein wichtiger Fortschritt für das neue Feld der

Medizintechnik.

Mehr als 20 Jahre nach den ersten Experimenten mit der

innovative Methode der Reparatur defekter Gene, die

Wissenschaftler und Pharmaunternehmen haben immer noch Probleme

gen Therapie Praxis durchzuführen.

Die Entscheidung am Freitag von der Europäischen Agentur für

Drogen (EMA unter dem Kürzel in Englisch) ist ein Sieg für

das Labor, das die Medizin klein fertigt

Biotech niederländische UniQure, und die Möglichkeit des Lebens

Patienten mit extrem seltene genetische Erkrankung-Mangel

Lipoproteinlipase (DLPL).

Jedoch zu spät für Investoren von der

ehemalige Besitzer der Droge, molekulare Amsterdam-Firma

Therapeutics (AMT).

Nach die ersten auf ihre Medizin Glybera, lehnt AMT war

im April von den Privatunternehmen UniQure erworben, weil nicht mehr

in der öffentlichen Märkte finanziert werden könnten.

Patienten mit DLPL sind nicht in der Lage für den Umgang mit der

Partikel von Fett in Ihrem Blutplasma und Angst zu essen

normale Mahlzeit da dies eine akute Entzündung des führen kann die

Bauchspeicheldrüse.

Die Störung, die geschätzt wird, nicht mehr als ein oder zwei beeinflussen

Menschen pro million, It akute Pankreatitis und Tod verursachen können.

Genehmigung für Glybera ist vor allem eine

Herausforderung, da die Gesellschaft nur den Test auf 27 erweisen könnte

Patienten in klinischen Studien, aufgrund der Seltenheit der

Zustand.

In diesem wenig Beweise die Agentur, die auf der Grundlage ihrer

Widerstreben, die erste, die Droge zu genehmigen.

Aber der Fahrer Sitz in London hat gesagt, jetzt

akzeptiert, dass ein ausreichendes Ergebnis zu rechtfertigen ist die

grünes Licht für die am stärksten von der Störung-Patienten mit

die Bedingung, die diejenigen, die die Therapie erhalten, werden weiterhin

gesteuert.

Potential der Gentherapie

“Diese Zulassung entsperrt das Potential der Therapie

“

genetische, da es als erstes durch die EMA und

FDA (Nahrung und Droge der Staaten Verwaltung

Vereinigten) “, sagte in einem Interview des CEO der

“

UniQure, Jorn Aldag.

Die Idee zur Behandlung von Krankheiten durch den Austausch von Genen

defekte durch eine Kopie, die funktioniert, gut erhalten Kredit in

1990, mit dem Erfolg der ersten klinischen Tests von der

Gentherapie in der Welt gegen eine seltene Krankheit namens

Syndrom mit schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID).

Das Feld dann erlitt einen herben Rückschlag bei einem

Arizona Teenager starb in einem Experiment mit Therapie

gen in 1999 und zwei Französisch mit SCID Kindern entwickelt

Leukämie 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech erhielt im Jahr 2003

Anerkennung für eine Substanz, die auf der Grundlage von Gentherapie für

Krebs des Kopf und Hals, aber bis jetzt keinen

weder in Europa noch in solchen Staaten zugelassene Produkte

Vereinigte.

Seit kurzem einige großen pharmazeutischen Unternehmen

Bereich der Gentherapie haben auch erklären.

GlaxoSmithKline, beispielsweise eine Vereinbarung im Jahr 2010 mit

Italienische Forscher entwickeln eine Therapie gegen die

SCID.

UniQure bereitet nun Anordnungen übermitteln

Zulassung von Glybera in den USA, Kanada u.a.

Märkten.