Eculizumab demonstriert seine Wirksamkeit und Sicherheit in verschiedenen Populationen von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Paroxistica

in der siebzehnten Kongress für Europäische Hämatologie (EHA)

-nach den Ergebnissen verschiedener Studien in verschiedenen Populationen von Patienten mit HPN, Eculizumab hemmt die unkontrollierte Ergänzung Aktivierung und intravaskuläre Hämolyse.

Barcelona, Juli 2012. Behandlung mit Eculizumab demonstriert seine Wirksamkeit und Sicherheit in verschiedenen Populationen von Patienten, die Leiden Hämoglobinurie Paroxistica Nacht (HPN), eine Krankheit Ultra-Rara, progressive, das aus unkontrollierten Ergänzung System Aktivierung besteht und das ist lebensgefährlich, wie in Studien präsentiert bei der siebzehnten Kongress für Europäische Hämatologie (EHA)in Amsterdam statt.

In diesem Zusammenhang anzumerken, zwischen der Kommunikation präsentiert auf dem Kongress, die Wirksamkeit von Eculizumab bei Patienten, die, trotz des Habens einer Geschichte von Thrombosen, Hämolyse nicht stark genug war, um Bluttransfusionen erfordern. In der Tat im Einzelfall, die gelitten hatten großen drei thrombotische Krisen für einen Zeitraum von fünf Jahren, nachdem die Verwaltung von Eculizumab Patient Rückfall nicht erlebt hat.

Auch fand eine Reduktion von 86 % der Hämolyse mit Eculizumab bei Patienten mit HPN, von der LDH bis 4,5 Jahre geschätzt. Diese Daten sind sehr wichtig, da chronische Komplement-vermittelte Hämolyse zugrunde liegende Ursache von Krankheiten, die mit der HPN und seine spätere Mortalität verbunden ist.

Patienten mit Hämolyse 1.5 oberhalb der normalen (gemessen anhand der LDH) zum Zeitpunkt der Diagnose hatte eine 5-mal höher als die allgemeine Bevölkerung gleichen Alters und Geschlechts bewerten Mortalität (P < 0,001). Deshalb ist eine frühzeitige Diagnose wesentlich zur Verbesserung der Behandlung und die Prognose dieser Patienten.

Eculizumab ist das einzige Medikament von der FDA (Food and Drug Administration) und der EMEA (European Medicines Agency) im Jahr 2007 genehmigt, hat gezeigt, dass drastisch reduzieren das Risiko einer Thrombose in der HPN-Patienten, ihre Lebensqualität zu verbessern und ihr Überleben in der allgemeinen Bevölkerung zu vergleichen.

Paroxysmale nächtliche

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist ein Ultra-Rara-Krankheit, die etwa 250 Patienten in Spanien betrifft. Es ist eine genetische Erkrankung, in denen bestimmte Ergänzung hemmende Proteine nicht richtig roten Blutkörperchen befolgen und folglich diese ungeschützte Aktion Felsmaterial Komplementsystem (primäre Immundefizienz) bleiben und werden vorzeitig zerstört und Chronik (einen Prozess namens Hämolyse).2 diese systemische Krankheit schrittweise verschlechtern und schweren Patientendrastisch zu erhöhen das Risiko einer Thrombose, dies ist die häufigste Todesursache zusammen mit unzureichender renal.3-4

La HPN ist eine Erkrankung der schwierigen Diagnose, die etwa 30 Jahre. 4 normalerweise debütiert das HPN Patienten mediane Überleben zwischen 10 und 15 Jahren seit seiner Diagnose liegt, eine frühe Diagnose und entsprechende Behandlung ist wesentlich, dass die Prognose dieser Patienten verbessert vor allem, wenn Thrombose, Bauchschmerzen, Brustschmerzen oder disnea2, 5 6

vor dem Aufkommen von Eculizumab, gab es keine spezifische Behandlung von HPN, dass nur symptomatisch wie Bluttransfusionen und immunsuppressive Therapie Sanierungsmaßnahmen misst unspezifisch. 1

InformationenAlexion auf

Alexion ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit globaler Präsenz, die erforscht und entwickelt innovative Therapien für Patienten mit Ultra-Raras Erkrankungen, die sehr seltene, schwächende und lebensgefährlich sind. Alexion wurde 1992 gegründet und beschäftigt derzeit mehr als 800 Menschen in der ganzen Welt verpflichtet die Entdeckung und Zugang zu neuen Medikamenten für hämatologische, Nieren- und neurologischen Erkrankungen, als auch für Krebs, Autoimmunerkrankungen und Ablehnung in der Transplantationsmedizin.

Alexion wurde 2005 in Europa gegründet und hat seine Präsenz auf dem ganzen Kontinent erweitert. Alexion gewann Manuel USA Award für beste Biotechnologie-Produkt im Jahr 2008. Später erwarb er den Manuel Frankreich Award 2009 für die innovativste Droge in die Kategorie der seltenen Krankheiten haben.

Bibliographie

1. Lewis SM, M Bessler, Hillmen P, et zu den. Naturgeschichte der HNP. N Engl J Med. 1995; 333:1253-1258.

2. Parker C, Omine M, Richards S, et, die; für die internationalen HNP Interest Group. Diagnose und Management der HNP. Blut. 2005; 106 (12): 3699-3709.

3G, Mary J-Y, DeGramont A, et Gesellschaft; für die französische Gesellschaft von Hämatologie. PNH: langfristige Follow-up und prognostische Faktoren. Lanzette. 1996; 348:573-577.

4 Richards SJ, Barnett D. die Rolle der fl USS Cytometry bei der Diagnose von PNH im klinischen Labor. Clin Lab Mittelmeer. 2007; 27 (3): 577-590.

5 Lee JW, Jang JH, Lee JH et zu den. Hohe Prävalenz und Mortalität Thromboembolien bei asiatischen Patienten mit PNH. Haematologica. 2010; 95 (s2): abstrakte 0505.