Daten auf vier Jahre, in einer Phase II Studie mit dem Produkt in der mündlichen Forschung von Genzyme Gaucher Krankheit, schlägt eine signifikante Verbesserung aller Indikatoren.

Tartrat-Eliglustat, in Form von Tablette zur oralen Verabreichung ist in der Entwicklung um eine bequemere Behandlungsalternative für Erwachsene Patienten mit Krankheit Gauchers bieten ich, zusätzlich zur Erweiterung der Behandlungsmöglichkeiten, individuelle klinische Ziele zu erreichen. Die Enzymersatztherapie, die über intravenöse Infusion verabreicht wird, ist derzeit die beste Behandlung für Patienten mit Gauchers Krankheit Typ I. verfügbar

Genzyme hat bereits angekündigt, dass die Phase-II-Studie, der 52 Wochen Dauer, Eliglustat Tartrat mit seinem primären Ziel eingehalten hatte sucht eine klinisch signifikante Reaktion in mindestens zwei der drei primären Ziele (Verbesserungen in der Größe der Milz und Hämoglobin und Thrombozyten) bei Patienten in der Studie… Patienten haben weiterhin Eliglustat Tartrat, in der Erweiterung der Studie, mehr als vier Jahren erhalten. Daten aus dieser Gruppe von Patienten Verbesserungen weiter oder stabilisiert alle Indikatoren vorschlagen:

-Volumen von Milz und Leber fiel von Anfang an in einem Durchschnitt von 63 % und 28 %, beziehungsweise.

-Hämoglobin und Thrombozyten erhöht von Anfang an in einem Durchschnitt von 2,3 g/dL und 95 %, bzw..

-alle Patienten (100 %) war mindestens drei der vier therapeutische Ziele Hämatologische und viszeralen Set für Ersatztherapie enzymatische.

-Daten zeigen auch eine ständige Verbesserung der Knochenmineraldichte gemessen an Knochen Densitometrie, mit einem Anstieg der durchschnittlichen 0.8 seit dem Anfang T zählen, in der Lendenwirbelsäule.

In der Phase II Studie und unerwünschte Ereignisse berichtet, dass sie in mehr als zwei Patienten während der vier Jahre der Behandlung wurden gehören: virale Infektionen (6 Patienten), Infektionen der Harnwege und Atemwege Suerperiores (vier Patienten) und Nasofaringitis, Sinusitis, Gelenkschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Kopfschmerzenerhöhter Blutdruck, Studie über abnorme Nervenleitung, Bauchschmerzen und Durchfall (drei Patienten). Zehn unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit Drogen bei acht Patienten berichtet. Alle zugehörigen Ereignisse waren mäßig.

Genzyme hat darüber hinaus die Rekrutierung von drei Studien der Phase III dieser oralen Therapie in Entwicklung abgeschlossen. Zusammen, diese Studien bilden das größte klinische Programm auf Krankheit Gauchers entwickelt immer mit Patienten aus mehr als 30 Ländern. Insgesamt beteiligen sich mehr als 350 Patienten in Phase-III-Studien.

Die erste Studie der Phase III, ENCORE, ist eine randomisierte Studie für Erwachsene Patienten mit Krankheit Gauchers des Typs geöffnet, ich soll den Tartrat-Eliglustat mit Cerezyme ® (Imiglucerasa) vergleichen. Die Studie umfasst Erwachsene Patienten, die zuvor Enzymersatztherapie für mindestens drei Jahre erhalten haben und ihre therapeutischen Ziele erreicht haben. Die zweite Aufsatz, ENGAGE, ist eine Studie randomisierte, doppelblinde, gesteuert durch Placebo-Patienten mit Krankheit Gauchers vom Typ ich ohne vorherige Behandlung mindestens neun Monate vor seinem Eintritt bei die Studie. Daten aus diesen Studien zentrale Registrierung sollte in der ersten Jahreshälfte 2013 verfügbar sein. Eine dritte Studie, namens EDGE, vergleicht eine tägliche Dosis von Eliglustat mit zwei täglichen Dosen Tartrat.

Über Krankheit Gauchers

Gaucher-Krankheit ist eine erbliche Erkrankung, die weniger als 10.000 Menschen weltweit betroffen sind. Menschen mit Gaucher-Krankheit fehlt die ausreichende Menge eines Enzyms β-Glucosidase (Erythropoietine), die eine bestimmte Art von Fett-Molekül bricht. Als Folge Engrosadas Zellen durch die Anhäufung dieser (genannte Gaucher-Zellen) Lipide sammeln sich in verschiedenen Teilen des Körpers, vor allem in der Milz, Leber und Knochenmark. Die Anhäufung von Gaucher-Zellen können dazu führen, dass der Anstieg der Milz und Leber, Anämie, übermäßige Blutungen und Blutergüsse, Knochen-Krankheit und andere Anzeichen und Symptome wichtig. Die häufigste Form der Gaucher-Krankheit (Typ I) nicht in der Regel das Gehirn betroffen.

Über Eliglustat Tartrat

Eliglustat, eine ähnliche innovativen oralen Dosierung Glucosilceramida Tartrat, soll teilweise hemmen die Glucosilceramida Synthase Enzym, was zu einem Rückgang der Produktion von Glucosilceramida. Die Glucosilceramida ist die Substanz, die in den Zellen und Geweben von Patienten mit Gaucher Krankheit ansammelt. In präklinischen Studien hat dieses Moleküls, von Dr. James A. Shayman, von der University of Michigan, entwickelt eine hohe Leistung und Spezifität gezeigt. Eliglustat Tartrat könnte aus seinen Wirkmechanismus, die unabhängig von der Genotyp ist, eine mögliche Therapie für alle Patienten mit Typ-ich Gaucher-Krankheit. Anfang der Studien der phase II und III mit Tartrat Eliglustat für Krankheit Gauchers war die Fortsetzung einer breiten präklinische Forschung-Anstrengung und ein ehrgeiziges Programm der phase I. Eliglustat Tartrat wurde gut vertragen, während vier Jahren in der Studie der Phase II und weiterhin ein Sicherheitsprofil zu präsentieren, die Forschung in Phase-III-Studien unterstützt. Eliglustat Tartrat ist ein Forschung-Produkt und jede Nutzung dieses Produkts sollte im Rahmen von klinischen Studien im Gange autorisiert. Die viel versprechende vorläufige Ergebnisse bisher sind nicht Determinanten zu beurteilen die Sicherheit und Wirksamkeit dieses Produkts, die beurteilt und von den Gesundheitsbehörden (Agenturen Bewerter) basierend auf den Ergebnissen dieser Studien bestimmt werden müssen.

Über Genzyme, eine Firma Sanofi

Genzyme hat die Entwicklung und Lieferung von transformative Therapien für Patienten mit seltenen und schwächenden Krankheiten seit mehr als dreißig Jahren geführt. Wir erreichen unsere Ziele dank der Forschung von höchster Qualität und Mitgefühl und Engagement unserer Mitarbeiter. Wir konzentrieren sich auf seltene Krankheiten und Multiple Sklerose, und sind verpflichtet, einen positiven Einfluss auf das Leben der Patienten und Familien, die wir Dienstleistungen, zu produzieren. Das ist das Ziel, das uns hilft, Führer und Inspiration jeden Tag. Das Portfolio der Transformation von Therapien von Genzyme, vermarktet in Ländern auf der ganzen Welt, ist das Ergebnis wichtige Pioniere Fortschritte in der Medizin. Als Unternehmen Sanofi ist Genzyme profitiert von den Umfang und die Ressourcen einer der größten Arzneimittelhersteller der Welt, mit einem gemeinsamen Engagement für das Leben der Patienten zu verbessern.Genzyme ® und Cerezyme ® sind eingetragene Warenzeichen der Genzyme Corporation. Alle Rechte vorbehalten.