Die Einrichtung eines europäischen Projekts für die Behandlung von Patienten mit Fanconi Anämie durch Gentherapie.

-EUROFANCOLEN ist der Name des European Consortium, die dieses Projekt entwickeln wird, dieses Konsortium bringt Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi Anämie. Das Konsortium wird koordiniert von Dr. Juan a.. Bueren, CIEMAT und Forscher des Zentrums für biomedizinische Forschung in Netzwerk seltener Krankheiten (CIBERER)

Madrid, Januar 2013 – Montag, 28 Januar, hat begonnen, ein neues Projekt, gefördert durch den siebten Programm der Europäischen Union für die Behandlung von hämatologischen Problem der Patienten mit Fanconi Anämie durch Korrektur des genetischen Defekts in Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten. Das Projekt konnte dank der Anstrengungen für mehr als zehn Jahren der präklinischen und klinischen Forschung gehen.

Für die Umsetzung dieses Projekts wurde gegründet von einem europäischen Konsortium (EUROFANCOLEN) zwischen wissenschaftlichen Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi Anämie oder Gentherapie für andere Krankheiten. In klinischen Studien zur Entwicklung neuer Medikamente werden verwendet, um die Erfassung einer großen Zahl von hämatopoetischen Stammzellen zu erleichtern (verantwortlich für die Bildung von Blutzellen) der Patienten.

In einer zweiten Phase werden diese Zellen Lentiviralen Vektoren, modifizierte Viren ausgesetzt sein, die das therapeutische gen, bekannt als FANCA zur Erleichterung der Korrektur des genetischen Defekts diese Stammzelle Lebenszeit zu tragen. Dieser therapeutische Ansatz wurde bereits erfolgreich von den Forschern des Konsortiums bei Patienten mit angeborener Immundefekte oder β-Thalassämie verwendet. Da das neue gen, aus der Familie der Lentiviren Übertragung Vektor, zeigen mehr Sicherheit und Wirksamkeit als die zuvor verwendeten Vektoren, verwenden die meisten klinische Studien der Gentherapie, die heute im Gange sind immer diese neue Familie von Vektoren.

Die Einrichtung der Europäischen Konsortium-EUROFANCOLEN ist eine spanische Initiative gefördert durch das Ministerium für Gesundheit, soziale Dienste und Gleichheit, für die Behandlung von Fanconi Anämie durch Gentherapie vorangestellt.

EUROFANCOLEN wird koordiniert von Dr. John A. Bueren, der das Centro de Investigaciones Energéticas, Umwelt und Technik (CIEMAT) und seltene Krankheiten (CIBERER) und die Cyber nehmen folgende Teams der Grundlagenforschung und der klinischen Forscher:

Dr. Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (s).

DRA. Marina Cavazzana-Calvo. Necker-Krankenhaus (Fr).

Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute der Kindergesundheit und Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).

Dr. Julian Sevilla. University children’s Hospital Kind Jesus (s).

DRA. Cristina Tag Heredia. Krankenhaus Vall d ’ Hebron (s).

DRA. Anne Galy. GENETHON (Fr).

Dr. Jean Soulier. Saint Louis Hospital und Universität Paris (Fr).

Dr. Jordi Surrallés University autonome Barcelona/CIBERER (s).

Dr. Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger).

Dr. Manfred Schmidt. Deutsches Krebsforschungszentrum. DKFZ/NCT (Ger).

D. Mario Romero. IDETRA (s).

Als wissenschaftlicher Berater für das Projekt Dr sind. Eliane Gluckman der Hospital Saint Louis in Paris, der die erste Transplantation von Nabelschnurblut, gerade bei einem Patienten mit Fanconi Anämie, durchgeführt und Dr. Jakub Tolar, die Kinder und die Fanconi-Anämie-Forschung-Stiftung (FARF) ’ s Hospital of Minnesota in eines der Krankenhäuser in größere Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit dieser Erkrankung.

Die öffentliche Präsentation des Projektes wurde am Montag, 28. Januar um 15 Uhr in der Aula der CIEMAT (Avenida Complutense 22. durchgeführt (28040 Madrid). Die Veranstaltung war die Intervention: Eliane Gluckman (Saint Louis Hospital, Paris, Frankreich), Marina Cavazzana (Necker-Krankenhaus, Paris, Frankreich), Ramón Gavela (Vize-Generaldirektor der CIEMAT, Madrid, Spanien), Adrian Thrasher (University College London, Vereinigtes Königreich), Fulvio Mavilio (Direktor Científico de Genethon, Frankreich) und Juan Bueren (CIEMAT/CIBERER(, Madrid, Spanien).

Zusammenfassung der das Proyecto:

Fanconi-Anämie ist eine schwere erbliche Erkrankung durch das Versagen des Knochenmarks, eine Erhöhung der Anfälligkeit für Krebs und Missbildungen. Die Allogene Transplantation (die von anderen Personen stammen) Zellen hämatopoetischen Stammzellen ist derzeit nur definitive Behandlung für hämatologische Symptome der Krankheit, obwohl es oft Komplikationen der Immunsuppression und Myelosuppression (verminderte Aktivität des Knochenmarks) des Patienten zugeordnet ist, für die so genannte Krankheit von Graft-versus-Host (eine Absage an den Rezeptor-Zellen) und einen langfristigen Anstieg der Inzidenz von Plattenepithel-Karzinom, eine bestimmte Art von epithelialem Krebs.

Schwierigkeiten haben, eine ausreichende Anzahl von Stammzellen von Patienten mit Fanconi Anämie und die Verwendung von einige effektive Protokolle zur Übertragung von DNA (suboptimale Transduktion Protokolle) bisher haben begrenzt den Erfolg der klinischen Studien der Gentherapie bei Patienten mit der Krankheit.

Der von EUROFANCOLEN vorgeschlagene innovative gen-Therapie-Ansatz beinhaltet die Verwendung von zwei neuesten biotechnologischen Innovationen. Einerseits, die Entdeckung neuer Medikamente mit starken Aktivität mobilisieren Stammzellen aus dem Knochenmark in das periphere Blut. Auf der anderen Seite die Entwicklung eines neuen Vektors, die von den Mitgliedern des Konsortiums, Lentivirale genehmigt von der Europäischen Kommission im Dezember 2010 neue Droge Waise; d.h., die einem geringen Prozentsatz von Menschen, für Patienten mit Fanconi-Anämie.

Daher ist das Hauptziel dieses Projektes die Entwicklung eines Protokolls zur sicheren und wirksamen gen-Therapie für Patienten mit Fanconi Anämie des Subtyps A, am häufigsten bei diesen Patienten, die genetische Korrektur ihrer zuvor mobilisierte hämatopoetische Stammzellen im peripheren Blut.