London (Reuters) – Europäische Regulierungsstellen empfahl die Zulassung der ersten Droge-basierte Gentherapie in den westlichen Markt, nach der Ablehnung der drei vorherigen, manchmal in was ein wichtiger Fortschritt für das neue Feld der medizinischen Technologie ist.

mehr als 20 Jahre nach die ersten mit der innovativen Methode der Reparatur defekte Gene Wissenschaftler und Pharmaunternehmen Experimente haben immer noch Probleme, auf die Praxis Gentherapie zu tragen

die Entscheidung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA für seine Abkürzung in Englisch) am Freitag ist ein Sieg für das Labor, die die Droge, die niederländische kleine Biotech-UniQure und eine Möglichkeit des Lebens für Patienten mit der seltenen Krankheit genetische Mangel an Lipoproteinlipase (DLPL) herstellt.

< p> Allerdings zu spät für die Anleger der vorherige Eigentümer Signatur des Medikaments, Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).

nach anfänglichen Droge Glybera, Ablehnungen, das AMT im April von den Privatunternehmen UniQure erworben wurde, weil bereits in öffentlichen Märkten. nicht finanziert werden könnten

und Patienten mit DLPL Umgang mit Partikeln von Fett in Ihrem Blutplasma und Angst essen Lebensmittel häufig, weil sie eine Entzündung der Bauchspeicheldrüse verursachen kann

Störung, die wird geschätzt, dass Auswirkungen auf nicht mehr als eine oder zwei Personen auf 1 Million, können dazu führen, dass akute Pankreatitis und der Tod.

Genehmigung einholen, für Glybera besonders schwierig ist, weil das Unternehmen nur den Test auf 27 Patienten in klinischen Studien, aufgrund der Seltenheit der Krankheit beweisen konnte

in Diese wenig Evidenz-basierte Europäische Agentur seine anfängliche Zurückhaltung zu genehmigen der Droge.

aber der Treiber-Agentur mit Sitz in London, sagte, dass er akzeptiert jetzt gibt es ein ausreichendes Ergebnis grünes Licht für die am stärksten betroffenen Patienten durch Störung mit der Bedingung zu rechtfertigen, die diejenigen, die die Therapie erhalten weiterhin kontrolliert werden.

genetische Therapie Potenzial

“Diese Zulassung entsperrt das Potenzial der Gentherapie, denn es ist das erste von EMA und FDA (Food and Drugs Administration der Vereinigten Staaten),” sagte er in einem Interview des CEO von UniQure Jorn Aldag.,

die Idee der Behandlung von Krankheiten durch defekte Gene durch eine Kopie ersetzen diese Funktion gut erhalten Kredit in 1990, mit dem Erfolg der frühen klinischen Studien Gentherapie in der Welt gegen eine seltene Erkrankung, die Immunschwäche-Syndrom (SCID) kombiniert schwere genannt.

die Studie dann erlitt einen herben Rückschlag, als eine Arizona Teenager in einem 1999 Gen Therapie Experiment starb und zwei französische mit SCID Kindern Leukämie 2002 entwickelt.

in China, Shenzhen SiBiono GeneTech erhielt die Zulassung für ein Arzneimittel auf der Grundlage von Gentherapie für Kopf und Hals-Tumoren, die im Jahr 2003 aber bis jetzt haben solche Produkte nicht bestanden oder in Europa oder in die USA.

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in letzter Zeit einige große Pharmaunternehmen auch haben wurden Erklärung Bereich der Therapie Genetik. GlaxoSmithKline, z. B. ein Abkommen im Jahr 2010 mit italienischen Forscher entwickeln Therapie gegen SCID.

UniQure bereitet nun die Anforderungen für die Zulassung von Glybera in USA, Kanada und anderen Märkten zu übermitteln.