London (Reuters) – Europäische Regulierungsstellen empfohlen die Genehmigung die erste Droge-basierte Gentherapie in den westlichen Markt, nach der Ablehnung es dreimal zurück, in was ist ein bedeutender Schritt vorwärts für das neue Feld der medizinischen Technik.

Mehr als 20 Jahre nach den ersten Experimenten mit der innovativen Methode der Reparatur von defekten Gene, Wissenschaftler und pharmazeutischen Unternehmen haben noch immer Probleme, die Gen-Therapie-Praxis zu tragen.

Die Entscheidung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA für seine Abkürzung in Englisch) am Freitag ist ein Sieg für das Labor, die die Droge, die niederländische kleine Biotechnologie-UniQure und eine Möglichkeit des Lebens für Patienten mit der seltsamen Störung genetische Mangel der Lipoproteinlipase (DLPL) herstellt.

Kommt jedoch zu spät für die Anleger der vorherige Eigentümer Signatur des Medikaments, Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).

Nach anfänglichen Ablehnungen der Droge Glybera, AMT kaufte im April den Privatunternehmen UniQure da bereits in den öffentlichen Märkten nicht finanziert werden könnten.

Patienten mit DLPL Umgang mit Partikeln von Fett in Ihrem Blutplasma unfähig sind und fürchten, gemeinsame Lebensmittel essen, weil Sie ihnen akute Entzündung der Bauchspeicheldrüse verursachen können.

Störung, die geschätzt wird, nicht mehr als ein oder zwei Personen in 1 Million, beeinflussen kann akute Pankreatitis und Tod verursachen.

Für Glybera besonders schwierig, weil die Gesellschaft nur den Test auf 27 Patienten in klinischen Studien, aufgrund der Seltenheit der Krankheit Ebene testen konnte die Zustimmung einholen.

Diese wenig Evidenz basierte Europäische Agentur seine anfängliche Zurückhaltung um die Droge zu genehmigen.

Aber der Treiber-Agentur mit Sitz in London, sagte, dass er nun akzeptiert, dass es eine ausreichende nutzen rechtfertigen grünes Licht für Patienten, die am stärksten betroffen von der Erkrankung, mit der Bedingung, die diejenigen, die die Therapie erhalten weiterhin kontrolliert werden.

Potenzial für Gentherapie

“Diese Zulassung entsperrt das Potenzial der Gentherapie, weil es das erste ist EMA und FDA (Lebensmittel- und Drogen USA-Administration),” sagte in einem Interview des CEO von UniQure, Jorn Aldag.

Die Idee der Behandlung von Krankheiten durch defekte Gene durch eine Kopie ersetzen diese Funktion gut erhalten Kredit in 1990, mit dem Erfolg der frühen klinischen Studien der Gentherapie in der Welt gegen eine seltene so genannte schwere kombinierte Immundefizienz (SCID) Syndrom.

Die Studie dann erlitt einen herben Rückschlag, als eine Arizona Teenager in einem Experiment mit Gentherapie 1999 starb und 2002 zwei französische Kinder mit SCID Leukämie entwickelt.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech Genehmigung für ein Arzneimittel auf der Grundlage von Gentherapie für Kopf und Hals-Tumoren im Jahr 2003, aber bisher sind die Produkte dieser Art in Europa oder USA nicht vergangen.

Haben in letzter Zeit einige großen Pharmaunternehmen auch das Feld der Gentherapie erklärt. GlaxoSmithKline, beispielsweise eine Vereinbarung im Jahr 2010 mit italienischer Forscher entwickeln eine Therapie gegen die SCID.

UniQure bereitet nun die Anforderungen für die Zulassung von Glybera in USA, Kanada und anderen Märkten einreichen.