Mise en service dun projet européen pour le traitement des patients atteints danémie de Fanconi par thérapie génique.

-EUROFANCOLEN correspond au nom du consortium européen qui sert à développer ce projet, ce consortium réunira des experts dans la recherche et le traitement de l’anémie de Fanconi. Le Consortium sera coordonné par le Dr Juan a. Bueren, CIEMAT et chercheur du centre de recherche biomédicale au réseau pour les maladies rares (CIBERER)

Madrid, janvier 2013 – lundi 28 janvier, a commencé un nouveau projet financé par le 7e programme-cadre de l’Union européenne pour le traitement du problème hématologique des patients atteints d’anémie de Fanconi par correction programme l’anomalie génétique dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients. Le projet n’a pas mis en place grâce à l’effort a passé plus de dix ans de recherche préclinique et clinique.

Pour la réalisation de ce projet a été mis en place un Consortium européen (EUROFANCOLEN) entre les experts scientifiques dans la recherche et le traitement de l’anémie de Fanconi et en thérapie génique pour d’autres maladies. Dans les essais cliniques afin d’élaborer des nouveaux médicaments servira à faciliter la collecte d’un grand nombre de cellules souches hématopoïétiques (responsable de la formation de globules rouges) des patients.

Dans un deuxième temps, ces cellules seront exposés aux vecteurs lentivirales, virus modifiés qui vibrent le gène thérapeutique appelé HÉMATOPOIETIQUES afin de faciliter la correction de l’anomalie génétique de la durée de vie de ces cellules souches. Cette stratégie thérapeutique a déjà été utilisée avec succès par des chercheurs dans ce consortium chez les patients atteints de déficits immunitaires congénitaux ou de β-thalassémie. Puisque le nouveau gène, de la famille du vecteur de transfert de lentivirus, font preuve d’une plus grande sécurité et vecteurs d’efficacité qu’auparavant, la plupart des essais cliniques de thérapie génique qui sont utilisés en cours maintenant cette nouvelle famille de vecteurs.

La mise en place du consortium européen de EUROFANCOLEN est précédée d’une initiative espagnole, financée par le ministère de la santé, services sociaux et l’égalité, pour le traitement de l’anémie de Fanconi par thérapie génique.

EUROFANCOLEN est coordonné par le Dr John a. Beuren, du centre de recherche sur l’énergie, environnementale et technologie (CIEMAT) et CIBER des maladies rares (CIBERER) et les équipes suivantes de chercheurs fondamentaux et cliniques :

Dr Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (fr).

DRA. Marina Cavazzana-Calvo. Hôpital Necker (Fr).

Dr Adrian Thrasher. University College London Institute de la santé des enfants et de Great Ormond Street Hospital NHS Trust (Royaume-Uni).

M. Julián Sevilla. Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Es).

DRA. Jour de Cristina de Heredia. L’Hôpital Vall de ’ Hébron (fr).

DRA. Anne Galy. GÉNÉTHON (Fr).

Dr Jean Soulier. L’hôpital Saint Louis et l’Université Paris (Fr).

M. Jordi Surrallés University autonome Barcelone/CIBERER (fr).

Dr Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger).

Dr Manfred Schmidt. Centre de recherche allemand contre le Cancer. DKFZ/NCT (Ger).

D. Mario Romero. IDETRA (fr).

Tout comme les conseillers scientifiques du projet Dr. Eliane Gluckman de l’hôpital Saint-Louis à Paris, qui a effectué la première greffe de sang de cordon ombilical, précisément dans un patient présentant une anémie de Fanconi, et Dr Jakub Tolar, de la Fondation de recherche anémie de Fanconi (FARF) et les enfants ’ s hôpital du Minnesota, un des hôpitaux dans une plus grande expérience dans le traitement des patients atteints de cette maladie.

La présentation publique du projet a été réalisée le lundi 28 janvier, à 15 h, à l’Auditorium de la CIEMAT (Avenida Complutense 22. (28040 Madrid). La loi a compté avec la participation de : Ramón Gavela (directeur-général adjoint du CIEMAT, Madrid, Espagne), Eliane Gluckman (hôpital de Saint Louis, Paris, France), Marina Cavazzana (hôpital Necker, Paris, France), Adrian Thrasher (University College London, Royaume Uni), Fulvio Mavilio (directeur Científico de Généthon, France) et Juan Bueren (CIEMAT/CIBERER(, Madrid, Espagne).

Sommaire de la proyecto :

L’anémie de Fanconi est une maladie héréditaire grave caractérisée par l’insuffisance de la moelle osseuse, une augmentation de la susceptibilité au cancer et de malformations congénitales. La greffe allogénique (qui provient d’autres personnes) cellules hématopoïétiques tige est actuellement le traitement uniquement pour des manifestations hématologiques de la maladie, bien qu’il soit souvent associé à des complications de l’immunosuppression et l’aplasie médullaire (diminution de l’activité de la moelle osseuse) du patient, la soi-disant maladie du greffon contre l’hôte (un rejet des cellules du récepteur) et à une augmentation à long terme de l’incidence du carcinome spinocellulaire, un certain type de cancer épithélial.

Les difficultés à obtenir un nombre suffisant de cellules souches provenant de patients atteints d’anémie de Fanconi et l’utilisation de protocoles inefficaces pour transférer l’ADN (protocoles de transduction sous-optimal) ont jusqu’à présent limité le succès des essais cliniques de thérapie génique chez les patients atteints de la maladie.

L’approche de thérapie génique innovant proposé par EUROFANCOLEN implique l’utilisation de deux récentes innovations biotechnologiques. D’une part, la découverte de nouveaux médicaments avec une puissante activité de mobilisation proviennent des cellules de la moelle osseuse dans le sang périphérique. En revanche, l’élaboration d’un nouveau vecteur lentiviral par les membres de ce consortium, approuvé par la Commission européenne en décembre 2010 comme un nouveau médicament orphelin ; en d’autres termes, ayant un impact sur une faible proportion de la population, pour les patients atteints d’anémie de Fanconi.

Par conséquent, l’objectif principal de ce projet est le développement d’un coffre-fort et protocole de thérapie génique efficace pour les patients souffrant d’anémie de Fanconi du sous-type aux questions les plus fréquentes chez ces patients, par le biais de la correction génétique de leur déjà mobilisé hématopoïétique des cellules souches dans le sang périphérique.