Données à quatre ans, dans une phase II du procès avec le produit de recherche oral de la maladie de Gaucher de Genzyme, suggèrent une amélioration significative de tous les indicateurs.

Le tartrate eliglustat, sous forme de comprimé pour administration orale est en cours de développement afin d’offrir une alternative de traitement plus confortable pour les patients adultes Gauchers maladie Type I, en plus d’élargir les options de traitement pour atteindre des objectifs cliniques individualisées. L’enzymothérapie substitutive, qui est administré par perfusion intraveineuse, est actuellement le meilleur traitement disponible pour les patients atteints de maladie de Gauchers Type i.

Genzyme a déjà annoncé que la phase d’essai II, d’une durée de 52 semaines, avec eliglustat tartrate avait respecté son objectif primaire, cherchant une réponse cliniquement significative dans au moins deux des trois principaux objectifs (amélioration de la taille de la rate et les niveaux d’hémoglobine et de plaquettes) chez les patients dans l’étude… Les patients ont continué à recevoir le tartrate d’eliglustat, dans le prolongement de l’étude, plus de quatre ans. Les données de ce groupe de patients suggèrent des améliorations continuent ou stabilisée dans tous les indicateurs :

-volume de la rate et le foie a chuté depuis le début dans une moyenne de 63 % et 28 %, respectivement.

-niveaux d’hémoglobine et de plaquettes ont augmenté depuis le début en moyenne 2,3 g/dL et 95 %, respectivement.

-tous les patients (100 %) avaient été au moins trois des quatre objectifs thérapeutiques ensemble hématologique et viscérale pour la thérapie de remplacement enzymatique.

-données indiquent également une amélioration continue de la densité minérale osseuse, mesurée par ostéodensitométrie, avec une augmentation de la moyenne 0,8 depuis le score t du début, dans la colonne lombaire.

Lors de la phase II, étude, les effets indésirables signalés et qu’ils ont été de plus de deux patients durant les quatre années de traitement comprennent : infections virales (six patients), les infections des voies urinaires et respiratoires suerperiores (quatre patients chaque) et nasofaringitis, sinusite, arthralgie, douleur dans les extrémités, maux de têteaugmente la tension artérielle, étude de la conduction nerveuse anormale, douleurs abdominales et la diarrhée (trois patients chaque). Il rapporte dix événements indésirables liés aux médicaments dans les huit patients. Toutes les manifestations étaient modérément.

En outre, Genzyme a complété le recrutement de trois essais de phase III de cette thérapie par voie orale dans le développement. Ensemble, que ces essais constituent le plus grand programme clinique sur la maladie de Gauchers jamais développé, avec des patients de plus de trente pays. Au total, plus de 350 patients participent aux études de phase III.

Le premier essai de phase III, ENCORE, est une étude randomisée ouverte pour les adultes atteints de maladie de Gauchers de type I, conçu pour comparer le tartrate eliglustat Cerezyme ® (imiglucerasa). L’étude inclut les patients adultes qui ont déjà reçu enzymothérapie substitutive au moins trois ans et qui ont atteint leurs objectifs thérapeutiques. Le second essai, ENGAGE, est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo atteints Gauchers maladie de type sans précédent traitement pendant au moins neuf mois avant de se joindre à l’étude. Les données de ces enregistrement central des études devraient être disponibles au premier semestre de 2013. Un troisième procès, appelé EDGE, compare une dose quotidienne d’eliglustat avec deux tartrate de doses quotidiennes.

Maladie de Gauchers

Maladie de Gaucher est une affection héréditaire qui touche moins de 10 000 personnes dans le monde entier. Personnes atteintes de maladie de Gaucher manquent la quantité suffisante d’une enzyme, la β-glucosidase (erythropoietine), qui décompose un type particulier de la molécule de graisse. En conséquence, les cellules engrosadas par l’accumulation de ces (appelées cellules Gaucher) lipides s’accumulent dans les diverses parties du corps, principalement dans la rate, le foie et la moelle osseuse. L’accumulation de cellules de Gaucher peut conduire à l’augmentation de la rate et foie, anémie, excessive saignements et ecchymoses, os de maladie et d’autres signes et symptômes importants. La forme la plus courante de la maladie de Gaucher (type I) ne porte pas habituellement atteinte du cerveau.

Sur le tartrate d’eliglustat

Eliglustat, un tartrate de glucosilceramida similaires dosage oral novateur, est conçu pour inhiber partiellement l’enzyme synthase de glucosilceramida, résultant en une diminution de la production de glucosilceramida. La glucosilceramida est la substance qui s’accumule dans les cellules et les tissus de patients atteints de la maladie de Gaucher. Dans les études précliniques, cette molécule, mis au point par le Dr James a. Shayman, de l’Université du Michigan, a montré une forte puissance et la spécificité. De son mécanisme d’action, qui est indépendante du génotype, tartrate d’eliglustat pourrait être un traitement potentiel pour tous les patients avec type I maladie de Gaucher. Le début des études de phase II et III avec le tartrate eliglustat pour Gauchers maladie était la continuation d’un effort de recherche préclinique et un ambitieux programme de la phase I. Tartrate de Eliglustat a été bien toléré pendant quatre ans dans l’étude de phase II et continue de présenter un profil d’innocuité qui appuie la recherche dans les études de phase III. Tartrate de Eliglustat est un produit de recherche et toute utilisation de ce produit doit être dans le cadre d’essais cliniques en cours autorisés. Les résultats préliminaires prometteurs obtenus jusqu’à présent ne sont pas déterminants pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de ce produit, qui doit être évaluée et déterminée par les autorités de santé (évaluateurs agences) basées sur les résultats de ces études.

Sur Genzyme, une société Sanofi

Genzyme a conduit l’élaboration et la prestation de traitements de transformation pour les patients atteints de maladies rares et invalidantes depuis plus de trente ans. Nous avons atteint nos objectifs grâce à la recherche de la plus haute qualité et la compassion et l’engagement de nos employés. Nous concentrer sur les maladies rares et sclérose en plaques et se sont engagés à produire un impact positif sur la vie des patients et des familles à qui nous offrons des services. C’est l’objectif que nous aide guide et inspiration de tous les jours. Le portefeuille de transformer des thérapies de Genzyme, commercialisés dans les pays du monde, est le résultat des pionniers essentiel de progrès en médecine. Comme la société Sanofi, Genzyme bénéficie de la portée et les ressources de l’un des plus gros produit pharmaceutique dans le monde, avec un engagement commun pour améliorer la vie des patients.Genzyme ® et Cerezyme ® sont des marques déposées de Genzyme Corporation. Tous droits réservés.