Mise en place dun projet européen pour le traitement des patients atteints danémie de Fanconi par le biais de la thérapie génique.

-EUROFANCOLEN est le nom du consortium européen qui développera ce projet ; ce consortium rassemblera des experts dans la recherche et le traitement de l’anémie de Fanconi. Le Consortium sera coordonné par le Dr. Juan a. Bueren, CIEMAT et chercheur du Centre pour la recherche biomédicale dans le réseau des maladies rares (CIBERER)

Madrid, janvier 2013 – lundi 28 janvier, a commencé un nouveau projet financé par le 7e programme-cadre de l’Union européenne pour le traitement du problème hématologique des patients atteints d’anémie de Fanconi par correction programme de l’anomalie génétique dans les cellules souches de la moelle osseuse de ces patients. Le projet a échoué à obtenir en cours grâce à l’effort depuis plus de dix ans de recherche préclinique et clinique.

Pour la mise en œuvre de ce projet a été mis en place un Consortium européen (EUROFANCOLEN) entre les experts scientifiques dans la recherche et le traitement de l’anémie de Fanconi et en thérapie génique pour d’autres maladies. Dans les essais cliniques pour développer nouveaux médicaments serviront à faciliter la collecte d’un grand nombre de cellules souches hématopoïétiques (responsable de la formation des cellules sanguines) des patients.

Dans une deuxième phase, ces cellules seront exposés à des vecteurs LENTIVIRAUX, mis à jour le virus qui portent le gène thérapeutique appelé FANCA, afin de faciliter la correction de l’anomalie génétique de la durée de vie de ces cellules souches. Cette approche thérapeutique a été déjà utilisée avec succès par des chercheurs de ce consortium chez les patients atteints de déficits immunitaires congénitaux ou β-thalassémie. Puisque le nouveau gène, de la famille du vecteur de transfert de lentivirus, affichent une plus grande sécurité et efficacité que les vecteurs utilisés précédemment, plus cliniques de thérapie génique qui obtiennent en cours aujourd’hui utilisent cette nouvelle famille de vecteurs.

La mise en place de la EUROFANCOLEN Consortium européen est précédée d’une initiative espagnole, financée par le ministère de la santé, services sociaux et l’égalité, pour le traitement de l’anémie de Fanconi par thérapie génique.

EUROFANCOLEN est coordonné par le Dr John a. Bueren, du Centro de Investigaciones Energéticas, environnement et technologies (CIEMAT) et les maladies rares (CIBERER), et la Cyber participer les équipes suivantes de chercheurs fondamentaux et cliniques :

Dr Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (s).

DRA. Marina certain-Calvo. L’hôpital Necker (Fr).

Dr Adrian Thrasher. University College London Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).

Dr Julian Séville. Enfant de l’hôpital d’universitaire pour enfants Jesus (s).

DRA. Jour de Cristina de Heredia. L’hôpital Vall de ’ Hébron (s).

DRA. Anne Galy. GÉNÉTHON (Fr).

Dr Jean Soulier. L’hôpital Saint Louis et l’Université Paris (Fr).

Dr Jordi Surrallés University autonome Barcelone/CIBERER (s).

Dr Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger).

Dr. Manfred Schmidt. Centre de recherche allemand du Cancer. DKFZ/NCT (Ger).

D. Mario Romero. IDETRA (s).

Comme les conseillers scientifiques du projet sont Dr. Eliane Gluckman de l’hôpital Saint-Louis à Paris, qui a réalisé la première greffe de sang de cordon ombilical, précisément chez un patient présentant une anémie de Fanconi, et Dr Jakub Tolar, de la Fondation de recherche Fanconi anémie (FARF) et les enfants ’ s hôpital du Minnesota, un des hôpitaux dans une plus grande expérience dans le traitement des patients atteints de cette maladie.

La présentation publique du projet a été effectuée le lundi 28 janvier, à 15 h, à l’Auditorium de la CIEMAT (Avenida Complutense 22. (28040 Madrid). L’événement a été l’intervention de : Eliane Gluckman (hôpital Saint Louis, Paris, France), Marina Cavazzana (hôpital Necker, Paris, France), Adrian Thrasher (University College London, United Kingdom), Fulvio Mavilio (directeur Científico de Généthon, France) et Juan Bueren (CIEMAT/CIBERER, Ramón Gavela (directeur général adjoint du CIEMAT, Madrid, Espagne)(, Madrid, Espagne).

Sommaire de la proyecto :

L’anémie de Fanconi est une maladie héréditaire grave caractérisée par l’incapacité de la moelle osseuse, une augmentation de la susceptibilité au cancer et des malformations congénitales. La greffe allogénique (qui proviennent d’autres personnes) les souches hématopoïétiques cellules est actuellement le traitement uniquement pour des manifestations hématologiques de la maladie, bien qu’il soit souvent associée à des complications de l’immunosuppression et aplasie médullaire (diminution de l’activité de la moelle osseuse) du patient, à la soi-disant maladie du greffon contre l’hôte (un rejet vers les cellules de récepteur) et une augmentation à long terme de l’incidence du carcinome épidermoïde, un certain type de cancer épithélial.

Difficultés à obtenir un nombre suffisant de cellules souches provenant de patients atteints d’anémie de Fanconi et l’utilisation de certains protocoles efficaces pour transférer l’ADN (protocoles de transduction sous-optimal) ont jusqu’à présent limité le succès des essais cliniques de thérapie génique chez des patients atteints de la maladie.

L’approche de thérapie génique novateur proposé par EUROFANCOLEN implique l’utilisation de deux récentes innovations biotechnologiques. D’une part, la découverte de nouveaux médicaments avec une puissante activité de mobiliser proviennent des cellules de la moelle osseuse dans le sang périphérique. En revanche, le développement d’un nouveau vecteur lentiviral par les membres de ce consortium, approuvé par la Commission européenne en décembre 2010 comme un nouveau médicament orphelin ; c’est-à-dire, affectant une faible proportion de la population, pour les patients atteints d’anémie de Fanconi.

Par conséquent, l’objectif principal de ce projet est l’élaboration d’un protocole de thérapie génique sûrs et efficaces pour les patients atteints d’anémie de Fanconi du sous-type A, la plus fréquente chez ces patients, la correction génétique de leurs déjà mobilisés les cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique.