Londen (ANP) – Europese regelgevende instanties aanbevolen goedkeuring van de eerste drug-gebaseerde gentherapie in de westerse markt, na het verwerpen van drie vorige, soms in wat een belangrijke stap vooruit voor het nieuwe veld van technologie medische is.

meer dan twintig jaar na de eerste met de innovatieve methode van herstel van defecte genen wetenschappers en farmaceutische bedrijven experimenten hebben nog steeds problemen te voeren naar de praktijk gentherapie

het besluit van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA voor haar afkorting in het Engels) op vrijdag is een overwinning voor het laboratorium dat de drug, de kleine biotech Nederlandse uniQure en een mogelijkheid van leven voor patiënten met de zeldzame aandoening genetische tekort aan lipoproteïne lipase (DLPL produceert).

< p> Echter te laat voor de investeerders van de vorige eigenaar handtekening van de drug, Amsterdam moleculaire Therapeutiek (AMT).

na eerste drug Glybera, afwijzingen AMT in April door de particuliere onderneming uniQure overgenomen werd omdat al niet zouden kunnen worden gefinancierd in openbare markten.

patiënten met DLPL zijn niet in staat om aan te pakken met deeltjes van vet in uw bloed plasma en vrees eten voedsel gemeenschappelijk omdat het leiden een ontsteking van de alvleesklier tot kan.

wanorde, die wordt geschat op van invloed zijn op niet meer dan een of twee mensen in een miljoen, kan leiden tot acute pancreatitis en de dood.

goedkeuring te verkrijgen voor Glybera vormt een bijzondere uitdaging omdat het bedrijf kan alleen de test op 27 patiënten in klinische proeven, als gevolg van de zeldzaamheid van de ziekte niveau.

in Deze weinig bewijs gebaseerd Europees Agentschap zijn aanvankelijke tegenzin om goed te keuren de drug.

, maar het stuurprogramma Agentschap, met hoofdkantoor in Londen, zei dat hij nu aanvaard dat er een voldoende winst te rechtvaardigen het groene licht voor de meest getroffen patiënten door stoornis, met de voorwaarde dat degenen die de therapie ontvangen blijven worden gecontroleerd is.

genetische therapie potentieel

“deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie van het gen, want het is de eerste door EMA en FDA (food and drugs in de Verenigde Staten),” hij zei in een interview de CEO van uniQure, Jorn Aldag.

het idee van de behandeling van ziekten door het vervangen van defecte genen met een kopie die functie goed verkregen krediet in 1990, met het succes van vroege klinische proeven therapie van het gen in de wereld tegen een zeldzame aandoening genaamd immunodeficiency syndrome (SCID) gecombineerd ernstige.

de studie leed dan een grote tegenslag toen een Arizona tiener stierf in een 1999 gene therapie experiment en twee Franse met SCID kinderen ontwikkeld leukemie in 2002.

in China, Shenzhen SiBiono GeneTech goedgekeurd voor een geneesmiddel op basis van de therapie van het gen voor hoofd en nek kanker in 2003, maar tot op heden hebben dergelijke producten niet doorgegeven of in Europa of in de Verenigde Staten.

meer recentelijk, enkele grote farmaceutische bedrijven ook hebben uitgelegd het gebied van therapie genetica. GlaxoSmithKline, bijvoorbeeld, een overeenkomst in 2010 met Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen SCID.

UniQure zich nu opmaakt om te verzoeken tot erkenning van de Glybera in de Verenigde Staten, Canada en andere markten.