Gegevens tot vier jaar, in een fase II proef met het product in mondelinge onderzoek van Genzyme Gaucher van ziekte, stelt een significante verbetering in alle indicatoren.

Ammoniumtartraatoplossing eliglustat, in de vorm van Tablet voor orale toediening, is in ontwikkeling om te bieden een meer comfortabele behandeling alternatief voor volwassen patiënten met Gauchers ziekte Type ik, naast het uitbreiden van de behandelingsopties geïndividualiseerde klinische doelstellingen te verwezenlijken. Het enzym vervangende therapie, die wordt beheerd via de intraveneuze infusie, is momenteel de beste behandeling die beschikbaar zijn voor patiënten met Gauchers ziekte Type I.

Genzyme heeft al aangekondigd dat de fase II studie, van 52 weken duur, met eliglustat tartraat had voldaan zijn hoofddoel, op zoek naar een klinisch significante reactie in ten minste twee van de drie primaire doelstellingen (verbeteringen in de grootte van de milt en de hemoglobine en bloedplaatjes niveaus) bij patiënten in de studie… Patiënten zijn blijven ontvangen eliglustat tartraat, in het verlengde van de studie, meer dan vier jaar. Gegevens uit deze groep van patiënten suggereren verbeteringen voortgezet of gestabiliseerd in alle indicatoren:

-volumes van de milt en lever gedaald vanaf het begin in een gemiddelde van 63% en 28%, respectievelijk.

-hemoglobine en bloedplaatjes niveaus verhoogd vanaf de start in een gemiddelde van 2,3 g/dL en 95%, respectievelijk.

-alle patiënten (100%) hadden ten minste drie van de vier therapeutische doelen hematologische en viscerale set voor vervangende therapie enzymatische.

-gegevens blijkt ook een voortdurende verbetering van bot mineraal dichtheid, zoals gemeten door densitometrie bot, met een toename van de gemiddelde 0.8 sinds de begin t score, in de lumbale wervelkolom.

In de fase II studie, ongewenste voorvallen gemeld en dat ze in meer dan twee patiënten tijdens de vier jaar van behandeling zijn omvatten: virale infecties (zes patiënten), infecties in de urinewegen en luchtwegen suerperiores (elk vier patiënten) en nasofaringitis, sinusitis, gewrichtspijn, pijn in de extremiteiten, hoofdpijnverhoogde bloeddruk, studie van abnormale zenuw geleiding, buikpijn en diarree (van elk drie patiënten). Het tien ongewenste voorvallen in verband met drugs in acht patiënten gemeld. Alle verwante gebeurtenissen waren matig.

Bovendien, heeft Genzyme de aanwerving van drie proeven van fase III van deze orale therapie in ontwikkeling voltooid. Samen, dat deze proeven vormen de grootste klinische programma op Gauchers ziekte ontwikkeld ooit, met patiënten uit meer dan dertig landen. In totaal zijn meer dan 350 patiënten fase III studies deelnemen.

De eerste proef van fase III, ENCORE, is een gerandomiseerde studie open voor volwassen patiënten met Gauchers ziekte van type I, ontworpen om te vergelijken de tartraat eliglustat met Cerezyme ® (imiglucerasa). De studie omvat volwassen patiënten die eerder enzym vervangende therapie voor ten minste drie jaar hebben ontvangen en hun therapeutische doelstellingen hebben bereikt. Het tweede essay, ENGAGE, is een studie gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerd door placebo patiënten met Gauchers ziekte van type ik zonder eerdere behandeling gedurende ten minste negen maanden voordat hij bij de studie. Gegevens uit deze studies centrale registratie moeten in de eerste helft van 2013 beschikbaar zijn. Een derde proef, genaamd rand, vergelijkt een dagelijkse dosis van eliglustat met twee dagelijkse doses tartraat.

Over Gauchers ziekte

Ziekte van Gaucher is een erfelijke aandoening die minder dan 10.000 mensen wereldwijd treft. Mensen met de ziekte van Gaucher gebrek de voldoende hoeveelheid een enzym, β-glucosidase (erythropoietine), die een bepaald type van vet molecuul breekt. Dientengevolge, cellen engrosadas door de accumulatie van deze (genaamd Gaucher cellen) lipiden accumuleren in verschillende delen van het lichaam, voornamelijk in de lever, de milt en beenmerg. De accumulatie van Gaucher cellen kan leiden tot de verhoging van de milt en lever, bloedarmoede, overmatig bloeden en kneuzingen, ziekte en andere belangrijke symptomen en tekenen van bot. De meest voorkomende vorm van de ziekte van Gaucher (type I) meestal beïnvloedt niet de hersenen.

Over eliglustat tartraat

Eliglustat, een soortgelijke innovatieve mondelinge dosering glucosilceramida tartraat, is ontworpen voor de gedeeltelijk remming van het enzym glucosilceramida synthase, wat resulteert in een verminderde productie van glucosilceramida. De glucosilceramida is de stof dat zich in de cellen en weefsels van patiënten met de ziekte van Gaucher ophoopt. Preklinische studies, heeft dit molecuul, ontwikkeld door Dr. James a. Shayman, van de Universiteit van Michigan, aangetoond een hoog vermogen en specificiteit. Van haar mechanisme van actie, die onafhankelijk van het genotype is, eliglustat tartraat zou een potentiële therapie voor alle patiënten met type ik ziekte van Gaucher. Het begin van studies van fase II en III met tartraat eliglustat voor Gauchers ziekte was de voortzetting van een brede preklinische onderzoeksinspanning en een ambitieus programma van fase I. Eliglustat tartraat was goed verdragen gedurende vier jaar in de studie van fase II en blijft een veiligheidsprofiel die onderzoek in fase III studies ondersteunt te presenteren. Eliglustat tartraat is een product onderzoek en elk gebruik van dit product moet in het kader van klinische proeven aan de gang is gemachtigd. De veelbelovende voorlopige resultaten tot nu toe verkregen zijn niet determinanten voor de beoordeling van de veiligheid en de werkzaamheid van dit product, die moet worden beoordeeld en bepaald door de gezondheidsautoriteiten (agentschappen beoordelaars) op basis van de resultaten van deze studies.

Over Genzyme, een bedrijf Sanofi

Genzyme heeft geleid de ontwikkeling en levering van transformatieve therapieën voor patiënten met zeldzame en slopende ziekten voor meer dan dertig jaar. We bereikten onze doelstellingen dankzij onderzoek van de hoogste kwaliteit en mededogen en betrokkenheid van onze medewerkers. Wij richten op zeldzame ziekten en multiple sclerose, en zich inzetten voor het produceren van een positieve invloed op het leven van patiënten en families aan wie wij verrichten van diensten. Dat is de doelstelling die ons helpt gids en inspiratie elke dag. De portefeuille van het transformeren van therapieën van Genzyme, op de markt gebracht in landen over de hele wereld, is het resultaat van vitale pioniers van de vooruitgang in de geneeskunde. Als bedrijf Sanofi profiteert Genzyme van de bevoegdheden en middelen hadden van een van de grootste farmaceutische in de wereld, met een gemeenschappelijke inzet voor de verbetering van de levens van patiënten.Genzyme ® en Cerezyme ® zijn geregistreerde handelsmerken van Genzyme Corporation. Alle rechten voorbehouden.