Londen (Reuters) – Europese regelgevende instanties aanbevolen de

goedkeuring van de eerste drug op basis van de therapie van het gen van de

westerse wereld, na het verwerpen van drie vorige keer

in wat is een belangrijke stap vooruit voor het nieuwe veld van

technologie medische.

meer dan 20 jaar na de eerste experimenten met de

innovatieve methode van herstel van defecte genen, de

wetenschappers en farmaceutische bedrijven hebben nog steeds problemen

te voeren gen op de praktijk therapie

het besluit op vrijdag door het Europees Agentschap voor

geneesmiddelen (EMA voor haar afkorting in het Engels) is een overwinning voor

lab dat de geneeskunde, de kleine produceert

biotech Nederlandse uniQure, en een mogelijkheid van leven voor

patiënten met de ultra zeldzame genetische aandoening tekort aan

lipoproteïne lipase (DLPL).

< p> However, too late for investors of the

proprietary drug, Molecular Amsterdam previous signature

Therapeutics (AMT).

after the initial prescription Glybera, AMT refusals was

acquired in April by the private company uniQure because no longer

could be financed in the public markets.

patients with DLPL are incapable of managing the

particles of fat in your blood plasma and fear eating one

standard meal because it can cause acute inflammation of the

pancreas.

disorder, which is estimated to affect no more than one or two

people per million, it can cause acute pancreatitis and death.

obtain approval for Glybera is particularly a

challenge because the company could only prove the test on 27

patients in clinical trials, due to the level of rarity of the

condition.

Omdat weinig bewijs gebaseerd Europees Agentschap uw

terughoudendheid eerste goed te keuren de drug.

maar de chauffeur gevestigd in Londen zei nu

aanvaard dat er een voldoende winst te rechtvaardigen de

groen licht voor de meeste slachtoffers van de stoornis-patiënten, met

de voorwaarde dat die die de therapie ontvangt blijven

gecontroleerd.

potentiële voor genetische therapie

“deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie

genetische omdat het zowel de eerste door EMA als van

FDA (voedsel en medicijnen voor de regering van Staten

Verenigde)”, zei in een interview de CEO van

uniQure, Jorn Aldag.

het idee van de behandeling van ziekten ter vervanging van genen

defect met een exemplaar dat goed werkt verkregen krediet in

1990, with the success of the first clinical tests of the

gene therapy in the world against a rare condition called

syndrome of severe combined immunodeficiency (SCID).

field then suffered a major setback when a

Arizona teenager died in an experiment with therapy

gene in 1999 and two French with SCID children developed

leukemia in 2002.

in China, Shenzhen SiBiono GeneTech was awarded in 2003

approval for a drug based on gene therapy for

cancer of head and neck, but so far have not

approved products of this type or in Europe or in the United States

.

more recently, some big drug companies

the field of therapy have also been explaining genetics.

GlaxoSmithKline, for example, signed an agreement in 2010 with

< p> Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen de

SCID.

UniQure bereidt zich nu voor te leggen van bestellingen van

goedkeuring van Glybera in de Verenigde Staten, Canada en anderen

markten.