Londen (Reuters) – Europese regelgevers aanbevolen de

goedkeuring van de eerste drug op basis van de therapie van het gen van de

Westerse wereld, na het verwerpen van het in de drie vorige gelegenheden

in wat is een belangrijke stap vooruit voor het nieuwe veld van

medische technologie.

Meer dan 20 jaar na de eerste experimenten met de

innovatieve methode van herstel van defecte genen, de

wetenschappers en farmaceutische bedrijven hebben nog steeds problemen

te voeren gene therapie praktijk.

Het besluit op vrijdag door het Europees Agentschap voor

Drugs (EMA door haar afkorting in het Engels) is een overwinning voor

het laboratorium dat de geneeskunde, klein produceert

Biotech Nederlandse uniQure, en een mogelijkheid van het leven voor

patiënten met de ultra zeldzame genetische aandoening tekort aan

lipoproteïne lipase (DLPL).

Echter te laat voor investeerders van de

voormalige eigenaar van de drug, moleculaire Amsterdam firma

Therapeutics (AMT).

Na de eerste letter van hun geneeskunde Glybera, verwerpt AMT was

verworven in April door de vennootschap uniQure omdat niet langer

zouden kunnen worden gefinancierd in de openbare markten.

Patiënten met DLPL zijn niet in staat van omgaan met de

deeltjes van vet in uw bloed plasma en de angst om te eten

normale maaltijd omdat het leiden een acute ontsteking van tot kan de

alvleesklier.

De aandoening, die wordt geschat op niet meer dan een of twee van invloed zijn op

personen per miljoen, it kan leiden tot acute pancreatitis en dood.

Goedkeuring voor Glybera is met name een

uitdaging omdat het bedrijf kan alleen de test op 27

patiënten in klinische proeven, te wijten aan het niveau van de zeldzaamheid van de

voorwaarde.

In dat weinig bewijs het Europees Agentschap gebaseerd zijn

terughoudendheid eerste goed te keuren van de drug.

Maar het stuurprogramma gebaseerd in Londen zei dat nu

aanvaard dat er een voldoende winst te rechtvaardigen de

groen licht voor de meest getroffen door de stoornis-patiënten, met

de voorwaarde dat die die de therapie ontvangt blijven

gecontroleerd.

Potentieel van de therapie van het gen

“Deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie

“

genetische omdat het is de eerste door het EMA en

FDA (food en drug van de regering van Staten

Verenigde) “, zei in een interview de CEO van

“

uniQure, Jorn Aldag.

Het idee van het behandelen van ziekten door vervanging van genen

defecte met een exemplaar dat werkt goed verkregen krediet in

1990, met het succes van de eerste klinische tests van de

de therapie van het gen in de wereld tegen een zeldzame aandoening genaamd

syndroom van strenge gecombineerde immunodeficiency (SCID).

Het veld vervolgens geleden een grote tegenslag toen een

Arizona tiener stierf in een experiment met therapie

gen in 1999 en twee Franse met SCID kinderen ontwikkeld

leukemie in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech werd in 2003 bekroond

goedkeuring voor een geneesmiddel op basis van de therapie van het gen voor

kanker van het hoofd en de nek, maar tot nu toe niet hebben

in Europa noch in staten dergelijke goedgekeurde producten

Verenigd.

Meer recentelijk, sommige grote farmaceutische bedrijven

het gebied van gentherapie hebben ook uitgelegd.

GlaxoSmithKline, bijvoorbeeld, tekende een overeenkomst in 2010 met

Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen de

SCID.

UniQure bereidt zich nu voor orders indienen vanuit

goedkeuring van Glybera in de Verenigde Staten, Canada en anderen

markten.