Londen (Reuters) – Europese regelgevers aanbevolen goedkeuring van de eerste therapie van het gen drug gebaseerd in de westerse markt, na het verwerpen van het bij drie vorige gelegenheden in wat een belangrijke stap vooruit voor het nieuwe veld van de medische technologie is.

Meer dan 20 jaar na de eerste experimenten met de innovatieve methode van herstel van defecte genen, wetenschappers en farmaceutische bedrijven hebben nog steeds problemen te voeren gene therapie praktijk.

Het besluit van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA voor haar afkorting in het Engels) op vrijdag is een overwinning voor het laboratorium dat de drug, de kleine biotech Nederlandse uniQure, en een mogelijkheid van leven voor patiënten met de vreemde wanorde genetische tekort aan lipoproteïne lipase (DLPL produceert).

Echter te laat voor investeerders van de vorige eigenaar handtekening van de drug, Amsterdam moleculaire Therapeutiek (AMT).

Na de eerste weigeringen van de medicatie Glybera, AMT werd overgenomen in April door de vennootschap uniQure omdat het kon niet al gefinancierd in de openbare markten.

Patiënten met DLPL zijn niet in staat om deeltjes van vet in uw bloed plasma en vrees reguliere maaltijden eten omdat het leiden een acute ontsteking van de alvleesklier tot kan.

Stoornis, die wordt geschat op meer dan één of twee mensen onder een miljoen van invloed zijn op, kan leiden tot acute pancreatitis en dood.

Verkrijgen van goedkeuring voor Glybera bijzonder uitdagende bewijst omdat het bedrijf kan alleen de test op 27 patiënten in klinische proeven, als gevolg van de zeldzaamheid van de ziekte niveau.

In die weinig bewijs gebaseerd Europees Agentschap zijn aanvankelijke tegenzin om goed te keuren van de drug.

Maar het stuurprogramma Agentschap, dat zetelt in Londen, zei dat hij nu aanvaard dat er een voldoende winst te rechtvaardigen het groene licht voor de patiënten meest getroffen door de aandoening, met de voorwaarde dat degenen die de therapie ontvangen blijven worden gecontroleerd is.

Potentieel van de therapie van het gen

“Deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie van het gen omdat het is de eerste door het EMA en de FDA (food and Drug Administration de regering van de Verenigde Staten),” zei in een interview de CEO van uniQure, Jorn Aldag.

Het idee van het behandelen van ziekten door het defecte gen te vervangen door een exemplaar dat goed werkt verkregen krediet in 1990, met het succes van de eerste klinische trials van gentherapie in de wereld tegen een zeldzame aandoening genaamd strenge gecombineerde immunodeficiency (SCID) syndroom.

De studie leed dan een grote tegenslag toen een Arizona tiener stierf in een 1999 gene therapie experiment en twee Franse kinderen met SCID ontwikkeld leukemie in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech verkregen goedkeuring voor een geneesmiddel op basis van gentherapie voor kanker van het hoofd en de nek in 2003, maar tot nu toe niet producten van dit type in Europa of in de Verenigde Staten goedgekeurd.

Meer onlangs, enkele grote farmaceutische bedrijven hebben ook uitgelegd het gebied van gentherapie. GlaxoSmithKline, bijvoorbeeld, tekende een overeenkomst in 2010 met Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen de SCID.

UniQure bereidt zich nu voor het indienen van aanvragen voor goedkeuring van Glybera in de Verenigde Staten, Canada en andere markten.