Londen (Reuters) – Europese regelgevers aanbevolen de goedkeuring van de eerste drug-gebaseerde gentherapie in de westerse markt, na het verwerpen van het bij drie vorige gelegenheden, in wat is een belangrijke stap voorwaarts voor het nieuwe veld van de medische technologie.

Meer dan 20 jaar na de eerste experimenten met de innovatieve methode van herstel van defecte genen, wetenschappers en farmaceutische bedrijven hebben nog steeds problemen te voeren de gen-therapie praktijk.

Het besluit van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA voor haar afkorting in het Engels) op vrijdag is een overwinning voor het laboratorium dat de drug, de kleine biotechnologie Nederlandse uniQure, en een mogelijkheid van leven voor patiënten met de vreemde wanorde genetische tekort aan lipoproteïne lipase (DLPL produceert).

Echter te laat komt voor investeerders van de vorige eigenaar handtekening van de drug, Amsterdam moleculaire Therapeutiek (AMT).

Na de eerste weigeringen van drug Glybera, AMT werd gekocht in April door de vennootschap uniQure omdat al niet zouden kunnen worden gefinancierd in de openbare markten.

Patiënten met DLPL zijn niet in staat om deeltjes van vet in uw bloed plasma en vrees gemeenschappelijke voedsel eten omdat u hen aan acute ontsteking van de alvleesklier veroorzaken kan.

Aandoening die wordt geschat op meer dan één of twee mensen beïnvloeden in een miljoen, kan leiden tot acute pancreatitis en dood.

Verkrijgen van goedkeuring voor Glybera vormt een bijzondere uitdaging omdat het bedrijf slechts de op 27 patiënten in klinische proeven, als gevolg van de zeldzaamheid van de ziekte niveau test kon.

Deze weinig bewijs gebaseerd Europees Agentschap zijn aanvankelijke tegenzin om goed te keuren van de drug.

Maar het stuurprogramma Agentschap, gevestigd in Londen, zei dat hij nu aanvaard dat er een voldoende voordeel te rechtvaardigen het groene licht voor patiënten meest getroffen door de aandoening, met de voorwaarde dat degenen die de therapie ontvangen blijven worden gecontroleerd is.

Potentieel voor gentherapie

“Deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie van het gen, want het is de eerste EMA zowel FDA (food and drugs Administration van de Verenigde Staten),” zei in een interview de CEO van uniQure, Jorn Aldag.

Het idee van de behandeling van ziekten door vervanging van defecte genen met een kopie die functie goed verkregen krediet in 1990, met het succes van vroege klinische trials van gentherapie in de wereld tegen een zeldzame aandoening genaamd strenge gecombineerde immunodeficiency (SCID) syndroom.

De studie leed dan een grote tegenslag toen een Arizona tiener stierf in een experiment met gentherapie in 1999 en twee Franse kinderen met SCID ontwikkeld leukemie in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech won goedkeuring voor een geneesmiddel op basis van gentherapie voor kanker van het hoofd en de nek in 2003, maar tot nu toe niet producten van dit type in Europa of de Verenigde Staten hebben doorgegeven.

Meer onlangs, enkele grote farmaceutische bedrijven ook hebben uitgelegd het gebied van gentherapie. GlaxoSmithKline, bijvoorbeeld, een overeenkomst getekend in 2010 met Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen de SCID.

UniQure bereidt nu in te dienen aanvragen voor goedkeuring van Glybera in de Verenigde Staten, Canada en andere markten.